当前位置:主页 > 综合管理 >

MyoKardia公司肌凝蛋白抑制剂mavacamten二期临床显示疗效

时间:2017-08-09 20:46 来源:未知 作者:监督局

HCM是一种相对常见的遗传疾病,发病率为500分之一。这些病人通常是因为肌凝蛋白变异造故意肌无法正常放松,导致心输出量超过正常值,终极导致心脏肥大和纤维化。



  今天(8月8日)美国生物技术公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制剂mavacamten(Myk461)在一个叫做PIONEER-HCM的二期临床显示疗效。



  10位肥厚性心肌症(HCM)病人应用12周mavacamten后左心室流出道(LVOT)梯度显著下降,均匀从125下降到19,其中8人到达正常值以下。二级终点包含最大耗氧量也显著增加。MyoKardia方案开端一个叫做EXPLORER-HCM、200-250人参加的注册用临床。今天MyoKardia股票上扬83%,而MyoKardia一点也没延误工夫,马上销售350万股股票。



  Mavacamten是通过细胞筛选发现,直接与肌凝蛋白联合,降低肌凝蛋白与肌动蛋白结合时间,从而降低心肌压缩。和Mavacamten相反,假如增加肌凝蛋白功能则可能改良心衰症状,确切有肌凝蛋白激昂剂如Omecamtiv mecarbil在临床开发用于这类比HCM更大的疾病。最近另一个ATP酶靶点是新基参与支持的抗癌靶点P97,抑制这个酶能够抑制过错折叠蛋白的消除,导致细胞死亡。



  Mavacamten是MyoKardia与赛诺菲协作开发的项目。赛诺菲曾经拥有心血管重磅药物波立维的部分权利,也是另一个心血管重要范畴PSCK9的主要参与者。心血管疾病曾经是世界头号健康杀手,但最近西欧和美国部分州肿瘤已经超过心血管疾病成为头号杀手。现代制药工业开始于抗生素,但光辉于心血管药物。降压、降脂、抗凝药物都是超重磅领域。遗憾的是随着 这些老药解决了不少问题,新药进入市场的难度也水涨船高。多数药厂已经退出这个领域,据统计2012年在研心血管药物比1990年下降60%。



  这些传统心血管药物多以预防为主,除了少数如beta阻断剂并非治疗已经产生的心血管疾病。Mavacamten则是治疗HCM,从这个意义上讲与传统心血管药物有一定差别。治疗性心血管药物更加艰苦,Celladon的基因疗法心衰药物Mydicar和诺华的松弛素相似物Serelaxin最近两年先后失败。即便显示显著降低死亡率的药物如Entresto也市场吸收迟缓。现在支付模式与以前不同了,可能需要以质量取代数目,更精准的技术如基因疗法是心血管疾病的一个主要方向。两年前施贵宝与荷兰生物技巧公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议,主要是针对其心衰基因疗法药物S100A1。

上一篇:2016四川等级医院畅销药物市场分析
下一篇:KITE制药在欧盟开始CAR

友情链接