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研究发现心脏病药物mavacamten或可用于治疗梗阻性肥厚型心肌病

时间:2017-08-12 02:29 来源:未知 作者:监督局

阻塞性肥厚型心肌病(oHCM)是一种遗传性心脏病,因心肌压缩蛋白产生基因突变导致心肌壁肥厚,影响心输出血量,严重者可引起猝死。该病的人群发生率约为1/500。

近日,MyoKardia公司宣布旗下心脏病药物mavacamten对有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者心功能改良率高达80%,心功能各指标读数一度迫近正常值!

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  Mavacamten(又称为MYK-461),是一种抑制心肌收缩力的药物。在这一项称为PIONEER-HCM的 II期临床试验中,考核了该药物对严重症状的oHCM患者的疗效,并动态监测患者左室流出道(LVOT) 压力阶差。

研究成果显示,经12周治疗后,实验中10名患者的LVOT压力阶差全体减小,其中8名患者指标数值亲近恢复正常值(低于oHCM检测阈值)。此外,各个患者的最大摄氧量((peak VO2)和心功能分级(NYHA scale)也得到明显改善。试验中有7名患者的心功能至少晋升了1级(III级至II级),其中2名患者甚至实现了2级的提升(III级至I级)。对此,患者的症状感可从疲劳减轻至无症状感,效果非常显著。与当前的手术治疗计划相比,该药物无须结合服用β受 体抑制剂,药效显明的同时患者适应性更高。

据懂得,MyoKardia公司方案于今年年底发展一项名为EXPLORER-HCM的临床试验,将招募200-250名有症状的梗阻性肥厚型心肌(oHCM)患者参加,主要考察mavacamten对最大耗氧量(peak VO2)的影响。

  MyoKardia公司表现,若mavacamten能顺利获批上市,约有7万多名oHCM患者将因此而受益。

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